Belzutifan a VHL betegség kezelésére

A belzutifan egy HIF2a inhibitor. A VHL szindrómában a gén inaktiválódása vagy deléciója miatt a HIF-jelpálya konstitutívan aktív és sokféle daganat kialakulásához, többek között az örökletes veserák kialakulásához is vezet. A belzutifant a LITESPARK-004 fázis-2 vizsgálatban elemezték VHL szindrómás RCC-s betegekben monoterápiában. A monoterápia esetében az ORR 49% volt 21,8 hónapos nyomonkövetés után. A 49,9 hónapos követésnél az ORR már 67% volt. Azon betegek esetében, akiknek CNS haemangioblastomájuk is volt az ORR 48%, azoknál, akiknek PNET-jük is volt az ORR 91% volt. Csaknem valamennyi retinális haemangioblastomás beteg esetében javulás állt be a kezelés hatására. A mellékhatások tekintetében három vagy nagyobb súlyosságúak 11%-ban fordultak elő.

Forrás: Srinivasan R, et al. Belzutifan for von-Hippel-Lindau disease-associated renal cell carcinoma and other neoplasms. Lancet Oncology 2025;26:571-82.


Kapcsolódó cikkek