Az előrehaladott rosszindulatú daganatok kezelési hatékonyságának strukturált vizsgálata

Legfontosabb megállapítások:
• Az ASCO Blueprint projekt nagyon helyesen hívja fel a figyelmet a jelenlegi tendencia problémájára, miszerint egyre nagyobb vizsgálatok készülnek, amelyekben egyre kisebb, statisztikailag szignifikáns, de klinikailag lényegtelen előnyöket kutatnak.

• Ha az előnyöket az OS alapján fejezzük ki, a kezelés káros hatásait/költségeit ellensúlyozó, hosszabb túlélés jelenti a küszöböt: a klinikailag érdemi minimális hatást (MCWE). Ezt a küszöböt kell irányadónak tekinteni arra, hogy mit tekintünk klinikailag érdeminek, és mit nem.

• A randomizált vizsgálatok túlélési görbéinek elemzése során a kezelés hatásának két különböző típusát azonosíthatjuk, amelyek eltérő elméleten alapulnak. Ezek a következők: sok betegnél kismértékű előnyös hatás (SMALL) és kevés betegnél nagymértékű előnyös hatás (LARGE).

A cikk teljes terjedelmében a Klinikai Onkológia folyóirat 2015/3. lapszámában olvasható.