Előszó a Klinikai Onkológia 2019. májusi lapszámához

„We have a problem: the rising cost of anticancer therapy and the current regulatory environment have helped to create unsustainable situation.” – mondja a Nature Review Clinical Oncology szerkesztője, kommentálva a témában megjelent cikkeket. A probléma valóban velünk van, és kevés jel utal arra, hogy a változás itt lenne a küszöbön. Kétségtelen, hogy a téma igen komplex, sok érdek ütközik, közülük is kiemelkednek az anyagiak. Egy gyógyszer kifejlesztése hosszú, rizikós és drága folyamat, egy onkológia készítmény esetében a molekula azonosításától kezdve 10-15 év telik el, csak a klinikai fázis is átlagosan 8,5 év, és ehhez jön még a közel egyévnyi törzskönyvezési folyamat. A „sikerráta” pedig nagyon alacsony – minden 5-10 000 vizsgálni kezdett hatóanyagból csak öt jut el a klinikai vizsgálatok fázisáig, és közülük is csak egy kerül végül törzskönyvezésre, a többi kihullik a gyógyszerfejlesztés különböző fázisaiban, még a 2-es, illetve 3-as fázisban ígéretesnek hitt új készítmények fele is elbukik. Tíz, piacra kerülő gyógyszerből csak kettő bevétele éri el vagy haladja meg a kutatás-fejlesztési költségeket.

A hosszú fejlesztési idő és az alacsony sikerráta miatt a kutatási költségek drámaian megemelkedtek, napjainkban közel kétmilliárd euró egy gyógyszer esetében, amelynek következtében az innovatív gyógyszercégek árbevételük egyre nagyobb hányadát, jelenleg körülbelül 20%-át költik kutatás-fejlesztésre. A magas költségek okai sokrétűek: Az indikációk komplexek, a vizsgálatokba egyre nagyobb számú vagy egyre specifikusabb betegeket kell toborozni, a kutatási protokollok egyre összetettebbek, a törzskönyvező hatóságok egyre szigorúbbak, egyre több adatot kérnek és még sorolhatnánk. Az ezredforduló óta exponenciálisan emelkedett a fejlesztés és törzskönyvezés költsége, miközben a végül piacra kerülő készítmények száma évente nagyjából konstans maradt, azaz a kutatás-fejlesztés megtérülési rátája esett.

Mindezek alapján egyértelmű, hogy a gyógyszerfejlesztés eddigi modelljét – nevezetesen, hogy a „big pharma” egyedül vállalva a költségeket és a rizikót, majd ennek az invesztíciónak az árát a szabadalmi idő lejárta előtt a felhasználókon, illetve biztosítókon próbálja visszanyerni – meg kell változtatni, hogy fenntartható legyen a gyógyszerkutatás, illetve a társadalmakra nehezedő finanszírozási teher egyensúlya.

Egyik lehetséges kiút ebből az ördögi körből az olyan innovációs együttműködés, ahol a nagy gyógyszercégeken kívül az akadémia, a kis gyógyszercégek, illetve startupok, a kockázati tőke, a betegszervezetek, a nagyközönség, a kormányok stb. is partneri viszonyban osztoznak a gyógyszerfejlesztés költségein és rizikóján, továbbá siker esetén osztoznak egy méltányos mértékű nyereségen.

Az onkológiai gyógyszerek esetében további megfontolásokat is figyelembe kell venni a jövőben a gyógyszerfejlesztés során, mivel fejlesztésük költsége körülbelül a duplája a cardiovascularis vagy központi idegrendszeri gyógyszerek fejlesztésének, mert sikerrátája fele azokénak. Ezen gyógyszercsoportban nagyobb hangsúlyt kell fektetni arra, hogy minél előbb pontosabban meghatározásra kerüljön az a betegcsoport, illetve molekuláris eltérés, ahol a készítmény hatásos lehet, minden erőfeszítést meg kell tenni azért, hogy a megfelelő biomarkert a lehető leghamarabb azonosítsák, és tudomásul kell venni, hogy a jövőben csak klinikailag értelmezhető túlélési előnyt biztosító készítmények lesznek elfogadhatóak. Tehát a kulcs: „to hit the right target with the right drug and dose for the right patient”. Ezzel a személyre szabott onkológiai gyógyszerkutatással csökkenteni lehet a fejlesztési költségeket és fel lehet gyorsítani a fejlesztés folyamatát.