Előszó a Klinikai Onkológia 2020. februári lapszámához

Ez a lapszám nem pusztán egy új esztendő első száma, hanem egy új – a 2020-as – évtizedé is. Ezért egy pillanatra tekintsünk vissza a 2010-es évek utolsó évére, mit hozott a klinikai onkológiában a 2019-es év.

Talán az egyik legfontosabb és üdvözlendő hír, hogy számos nemzetközi szakmai szervezet – ASCO, ACR, ESMO – új iránymutatásokat fogalmazott meg a különböző daganattípusok diagnosztikájára és terápiájára, és ezek az ajánlások a világon egyre szélesebb körben kerülnek elfogadásra, illetve épülnek be az országos iránymutatásokba és a klinikai gyakorlatba.

Már évek óta reflektorfénybe került a valós életbeli eredmények kérdése, amely a tavalyi évben további hangsúlyt kapott, és várhatóan hosszabb távon az egyik legfontosabb fokmérője lesz az új terápiák valódi értékének. Egyre több tanulmány jelenik meg arról, hogy a gyógyszerek jelentős része szignifi kánsan gyengébb eredményeket hoz a mindennapi klinikai gyakorlatban, mint a randomizált klinikai vizsgálatokban, amelyek alapján törzskönyvezésre kerültek. Márpedig egy terápia valódi értékét a real-world evidence adhatja csak meg, ezért is üdvözlendő a hatóságok új gyakorlata, amikor a piacra került szereket tovább monitorozzák nemcsak gyógyszer-biztonságossági, hanem hatékonysági szempontból is. A valós életben tapasztalt eredmények eltérése a klinikai vizsgálatokban elértektől sok okra vezethető vissza, és fontos kideríteni retrospektív elemzésekkel, hogy egy-egy terápiánál mi a fő oka a különbségnek. Lehet, hogy a klinikai vizsgálatba nagyon szűk – és a valós betegpopulációt nem tükröző – volt a beválasztási kritérium; hogy a valós életben más kombinációkban alkalmazzák az adott készítményt; hogy a betegek terápiás együttműködése a valós életben rosszabb vagy hogy a betegek kontrollja, illetve követése nem elég szoros a „real world”-ben.

Tavaly kimagasló volt az FDA (Food and Drug Administration, Amerikai Egyesült Államok) által a daganatos betegségekben engedélyezett új hatóanyagok száma, hiszen 11 új készítmény kerülhetett a piacra szolid tumorok, illetve hematológiai malignus betegségek kezelésére. Az új típusú terápiák a törzskönyvező hatóságoknak is kihívást jelentenek, mert kisebb betegszámú és esetleg másodlagos (surrogate) végpontokat vizsgáló kutatások alapján kell véleményt mondaniuk egy-egy új hatóanyagról. Az FDA már évek óta igyekszik megfelelni az új kihívásnak, és egyre gyakrabban gyorsított eljárásban értékeli a beadványokat, majd a piacra kerülés után szigorú monitorozást és további vizsgálatokat ír elő, ezzel egyben esélyt adva azon betegeknek egy hosszabb és jobb minőségű életre, akik a jelenleg elérhető terápiás palettát már kimerítették.

Mindezen folyamatok bizakodásra adnak okot a 2020-as évtizedre és annak első esztendejére a klinikai onkológia fejlődése szempontjából. Gyorsuló ütemben, egyre több diagnosztikai és terápiás lehetőség áll az onkológiai klinikumban dolgozó kollégák rendelkezésére, amelyek tovább növelik a daganatos betegek életkilátásait és életminőségét, de lehetetlenné teszik a fejlődés naprakész követését a szakembereknek. Bízunk benne, hogy a Klinikai Onkológia folyóirattal az új évtizedben is segíteni tudjuk azt, hogy a hazai kollégák a napi gyakorlatban használható legfontosabb eredményeket megismerve mindig a legkorszerűbben tudják gyógyítani daganatos betegeiket.