Phenochromocytoma és paraganglioma kezelésének új útja: FIRTMAPPP

A metasztatikus phenochromocytoma és paraganglioma ritka neuroendokrin daganatok. Egy fázis II vizsgálatba 78 áttétes beteget vontak be, akik korábban szisztémás kezelésben részesültek. A betegek fele szunitinibet, a másik fele placebót kapott. Az elsődleges végpont a 12 hónapos progressziómentes túlélés volt. A 12 hónapos PFS szunitinibkaron 36% volt, míg a placebokaron 19%-nak bizonyult. A progressziómentesség időtartama a szunitinibkaron 8,9 hónap, míg a placebokaron 3,6 hónapnak adódott. 24 hónapnál a szunitinibkar PFS-értéke 17,6%, míg a placebokaré 8,4% volt. Bár a szunitinib válaszadási aránya a kezelt csoportban 36,1% volt, az SDHB-mutáns daganatok körében elérte az 50%-ot. A szunitinibkezelés nem növelte a hypertonia gyakoriságát és nem okozott több csontszövődmény-kialakulást sem. A konklúzió az volt, hogy az áttétes phenochromocytoma és paraganglioma kezelésének új standardja lehet a szunitinib, főleg az SDHB-mutáns esetekben.

Forrás: Baudin E, et al. Sunitinib for metastatic progressive phenochromocytoma and paragangliomas: results from FIRSTMAPPPan academic, international, randomised, placebo-controlled double-blind phase-2 trial. Lancet 2024;403:1061