ALK-gátlás gyermekkori tumorokban

Az ALK gén fúziója fontos molekuláris hiba gyermekkori ALCL-ben (anaplastic large cell lymphoma) és IMT-ben (infl ammatory myofi broblastic tumor), ezért értékelték az ALK-gátló crizotinib hatását olyan betegeknél, akiknek nincs más terápiás lehetőségük a diagnóziskor. Az összválaszolási arány 165 (ALCL165) és 280 (ALCL280) mg/m2 dózisban kezelteknél 83% és 90%, az IMT-nél 86% volt (100, 160 és 280 mg/m2), a teljes válasz ALCL165-nél, 83%, ALCL280-nál 80%, IMT-nél pedig 36%. A részleges válaszarány 0, 10 és 50%. A válasz hossza 2,7, 0,4 és 1,6 év volt. A leggyakoribb mellékhatás a neutropenia volt. A legtöbb betegnél a kezelés során az NPM/ALKszint csökkent. Az adatok szerint a kiújuló ALCL-es és metasztatikus vagy nem reszekálható IMT-betegeknél a crizotinib kezelés igen hatékony lehet.

Forrás: Mossé YP, et al. Targeting ALK with crizotinib in pediatric anaplastic large cell lymphoma and infl ammatory myofi broblastic tumor. A Children’s Oncology Group Study. J Clin Oncol 2017;35(28):3215-21.