Az IDH hatékony AML-ben

Szomatikus mutációk az IDH aktív helyén megváltoztatják az enzim aktivitását, ez vezet a 2-h-roxiglutarát felszaporodásához, ez pedig a tumorban epigenetikai változásokat okoz. Az IDH1 mutációit a betegek 6-10%ában tudták kimutatni, grade 3-4 toxicitás a betegek 25,5%-ában alakult ki. 125 betegnél, akik 500 mg ivosidenibet kaptak naponta, 41,6%-ban alakult ki válasz, ebből 21,6%-ban teljes válasz, a teljes túlélés 8,8 hónap. A teljes remisszióban lévő betegeknél csökkent a variáns allél gyakorisága. Ez a vizsgálat, bár sok mindent nem vesz figyelembe, de azt kimutatta, hogy az IDH1 gátlása lehetséges szelektált, IDH1-mutánst hordozó AML-es betegeknél.

Forrás: DiNardo CD, et al. Durable remissions with ivosidenib in IDH1-mutated relapsed or refractory AML. N Engl J Med 2018;378:2386-98. https://doi.org/10.1056/NEJMoa1716984