Előszó a Klinikai Onkológia 2018. májusi lapszámához

Ha megkérdeznék, hogy melyek azok az intézmények, amelyek a klinikai onkológia terén tevékenykedve döntően befolyásolhatják a szakmát – tudományos, gyakorlati és adminisztratív eszközökkel egyaránt –, akkor a toplistán az FDA (Food and Drug Administration) biztosan szerepel. Ezért is kell és érdemes odafigyelni, mit tart fontosnak ezen a területen az engedélyezési hivatal. A fontosságot általában az jelenti, hogy engedélyezi (főleg gyógyszerek) alkalmazását a klinikumban. Bár 2017 már eléggé eltávolodott, mégis néhány példával emlékezzünk vissza, hogy a múlt évben mit tartott kiemelkedőnek az FDA.

Ma már nem meglepő, hogy a legnagyobb érdeklődést az immunterápia váltotta ki. 2017 augusztusában engedélyezték gyermekkori kiújuló és/vagy refrakter ALL kezelésére a tisagen – autológ terápiás terméket, amely tartalmaz olyan T-sejteket, amelyeket leukoferézissel és genetikailag módosítottak, hogy kimérareceptorokat expresszáljanak, és így felismerjék a CD19-et.

A „vetélytárs”, a tocilizumab, citokinexpressziós szindróma kezelésére, CAR T-sejt-terápiával kapcsolatban került engedélyezésre. Az immunterápia kedvező klinikai eredményei vezettek oda, hogy 2017 októberében az axicabtagene ciloleucelt (ugyancsak CAR T-sejt-termék) is engedélyezték.

A szolid tumorok esetében az immunterápia tekintetébe n az áttörést az immunológiai ellenőrzőpont-gátló pembrolizumab jelentette, amelyet 2017 májusában engedélyeztek olyan felnőtt és gyermekkori daganatos betegek kezelésére, akiknél a daganat nem operálható vagy metasztatikus, a mikroszatellita instabilitása magas (MSI-H), vagy akiknek helyreállító képessége elégtelen (dMMR), a daganat progrediált az előzetes kezelés ellenére, és nem volt megfelelő kezelési alternatíva. Az elfogadáshoz a klinikai adatok MSI-H és dMMR tumorokból származtak. A daganattípusok között lényeges különbség nem volt.

A bioszimilerek közül elsőként két szer, a bevacizumab-awwb és a trastuzumabdkst kapott engedélyt szolid tumorok kezelésére 2017 szeptemberében és decemberében. Mindkettőnél alapvető volt a strukturális és funkcionális megfelelőség – az in vitro adatoktól a klinikai vizsgálatokig –, beleértve a referenciaterméket is.

Számos olyan célzott vagy immunterápiás szer kapott zöld utat, amelyek refrakter tumorok kezelésére eddig nem kaptak FDA-jóváhagyást. Így az anti-PD-L1 antitest-gátló avelumab a Merkel-sejtes tumor gátlására, az IDH2-mutáns gátlására az edasidenib, és az FLT3-mutáns gátlására a midostaurin AML-ben.

2017 mérföldkövet jelentett az in vitro diagnosztika számára is. A diagnosztikai eljárások között szerepel a Foundation One (FICDx), egy új generációs szekvenáló, IVD assay, amelyet arra terveztek, hogy ki lehessen mutatni a genetikai mutációkat 324 génben, valamint két genomikai profi lt, amely kapcsolatban van az MSI-H-val és a tumor mutációival. Ennek az IVD klinikai képességét úgy határozták meg, hogy egy FICDx-et összehasonlítottak egy, az előzetesen az FDA által már jóváhagyott teszttel, amelynek pontossága a szelektált mutációkat illetően 94,6% volt. Hasonló feladatot láthatnak el, továbbá az IMPACT NGS (468 gén), Oncomine Dx Target Test adott szervre (23 gén) stb. Ezek a módszerek a célzott terápiát segítik vagy a tumorban levő mutációkkal, vagy az adott szerrel kapcsolatos információkkal. (Hazánkban az Oncopass végez ilyen meghatározásokat.)

2017 terméke volt az FDA Oncology Centre of Excellence, amelynek kiválóságai véleményt alkotnak az onkológia lényegében minden területén folyó munkáról. 2018 új feladatokat jelent, amiknek talán legjobb forrása minden évben az ASCO. Ebben biztosak lehetünk.