Selumetinib gyermekkori NF1 ellen

Nincs hatékony terápiája a gyermekkori inoperábilis plexiform neurofibromatosis I-nek (NF1). Ezekre a torzító, fájdalmas tumorokra jellemző a RAS és a MAPK fokozott aktivitása. Napjainkig RAS-gátlóval nem sikerült még klinikai hasznot elérni. Emiatt is próbálkoztak selumetinibbel, orálisan adható, MEK1- és MEK2-gátlóval NF1-ben szenvedő gyerekeknél, meg azért is, mert a szer felnőtteknél, előrehaladt tumorok kezelésében hatékonynak bizonyult. Preklinikai adatok alapján, egérmodellben, a szert NF1 ellen eredményesnek találták. Klinikai vizsgálatban, 24 beteg kapta a szert 30 ciklusban (medián) naponta 2-szer 20–30 mg/m2 dózisban. (28 napos ciklusok.) A kezelést MRI-vel meghatározott térfogattal értékelték. Maximálisan tolerálható dózisként, részben a felnőtteknél tapasztaltak alapján, 25 mg/m2-t állapítottak meg. 17 betegnél (71%) részleges választ észleltek. Jelenleg még tart a vizsgálat, eddig progresszió nem történt. A panaszok (fájdalom, motoros funkciózavar, torzulások) csökkenése is előfordult.

Forrás: Dombi E, et al. Activity of selumetinib in neurofibromatosis type 1 related plexiform neurofibromatosis. N Engl J Med 2016;375:2550-60.